Job Description: * ಥಲಾಸೆಮಿಯಾ ಎಂಬ ಜನ್ಮಜಾತ ರಕ್ತದ ಕಾಯಿಲೆಯಿಂದ ಬಳಲುತ್ತಿರುವ ಲಕ್ಷಾಂತರ ರೋಗಿಗಳಿಗೆ ವೈದ್ಯಕೀಯ ಲೋಕದಿಂದ ಸಿಹಿ ಸುದ್ದಿಯೊಂದು ಸಿಕ್ಕಿದೆ. ಅಮೆರಿಕದ ಪ್ರತಿಷ್ಠಿತ ಆಹಾರ ಮತ್ತು ಔಷಧ ಆಡಳಿತ ಸಂಸ್ಥೆ (US FDA) ಮೊದಲ ಬಾರಿಗೆ ಈ ಕಾಯಿಲೆಯ ಚಿಕಿತ್ಸೆಗಾಗಿ ಮೌಖಿಕವಾಗಿ ತೆಗೆದುಕೊಳ್ಳಬಹುದಾದ (Oral Pill) ಮಾತ್ರೆಯೊಂದಕ್ಕೆ ಅನುಮೋದನೆ ನೀಡಿದೆ. ಇದು ರೋಗಿಗಳು ಪದೇ ಪದೇ ರಕ್ತ ವರ್ಗಾವಣೆ (Blood Transfusion) ಮಾಡಿಸಿಕೊಳ್ಳುವ ಅನಿವಾರ್ಯತೆಯನ್ನು ತಪ್ಪಿಸುವ ನಿರೀಕ್ಷೆಯಿದೆ.ಥಲಾಸೆಮಿಯಾ ಎಂದರೇನು? ಥಲಾಸೆಮಿಯಾ ಎನ್ನುವುದು ಒಂದು ಆನುವಂಶಿಕ ರಕ್ತದ ಕಾಯಿಲೆಯಾಗಿದ್ದು, ಇದರಲ್ಲಿ ದೇಹವು ಸಾಕಷ್ಟು ಪ್ರಮಾಣದ ಹಿಮೋಗ್ಲೋಬಿನ್ ಅನ್ನು ಉತ್ಪಾದಿಸಲು ಸಾಧ್ಯವಾಗುವುದಿಲ್ಲ. ಇದರಿಂದಾಗಿ ಕೆಂಪು ರಕ್ತಕಣಗಳು ಬೇಗನೆ ನಾಶವಾಗಿ ತೀವ್ರ ರಕ್ತಹೀನತೆ ಉಂಟಾಗುತ್ತದೆ.* FDA ಅನುಮೋದನೆಯ ಮಹತ್ವ: US FDA, ಮಿಟಾಪಿವಾಟ್ (Mitapivat) ಎಂಬ ಔಷಧಿಯನ್ನು ‘Aqvesme’ ಎಂಬ ವ್ಯಾಪಾರ ಹೆಸರಿನಲ್ಲಿ ಅನುಮೋದಿಸಿದೆ. ಈ ಔಷಧಿ ವಯಸ್ಕರಲ್ಲಿನ ಆಲ್ಫಾ ಹಾಗೂ ಬೀಟಾ ಥಲಾಸೆಮಿಯಾ ಎರಡಕ್ಕೂ ಬಳಕೆಗೆ ಅನುಮೋದನೆಯಾಗಿದೆ. ರಕ್ತ ವರ್ಗಾವಣೆ ಅವಲಂಬಿತ ಹಾಗೂ ಅವಲಂಬಿತವಲ್ಲದ ಥಲಾಸೆಮಿಯಾ ರೂಪಗಳೆರಡಕ್ಕೂ ಅನುಮೋದನೆ ಪಡೆದ ಮೊದಲ ಔಷಧಿಯಿದು. ಇದುವರೆಗೆ ಥಲಾಸೆಮಿಯಾ ಚಿಕಿತ್ಸೆಯಲ್ಲಿ ನಿಯಮಿತ ರಕ್ತ ವರ್ಗಾವಣೆ ಮತ್ತು ಐರನ್ ಚೆಲೇಷನ್ ಚಿಕಿತ್ಸೆಯೇ ಪ್ರಮುಖವಾಗಿತ್ತು.* ಮಿಟಾಪಿವಾಟ್ ಒಂದು ಪೈರುವೇಟ್ ಕೈನೇಸ್ ಆಕ್ಟಿವೇಟರ್ ಆಗಿದ್ದು, ರಕ್ತಕಣಗಳ ಒಳಗಿನ ಶಕ್ತಿಯ ಉತ್ಪಾದನಾ ವ್ಯವಸ್ಥೆಯನ್ನು ಸುಧಾರಿಸುತ್ತದೆ. ಥಲಾಸೆಮಿಯಾ ರೋಗಿಗಳಲ್ಲಿ ಕೆಂಪು ರಕ್ತಕಣಗಳು ಬೇಗನೆ ನಾಶವಾಗುವುದರಿಂದ ದೀರ್ಘಕಾಲೀನ ರಕ್ತಹೀನತೆ ಉಂಟಾಗುತ್ತದೆ. ಮಿಟಾಪಿವಾಟ್ ರಕ್ತಕಣಗಳ ಜೀವಿತಾವಧಿಯನ್ನು ಹೆಚ್ಚಿಸಿ, ಹಿಮೋಗ್ಲೋಬಿನ್ ಮಟ್ಟವನ್ನು ಸುಧಾರಿಸುವುದರೊಂದಿಗೆ ರಕ್ತ ವರ್ಗಾವಣೆಯ ಅಗತ್ಯವನ್ನು ಕಡಿಮೆ ಮಾಡುತ್ತದೆ.* ವೈದ್ಯಕೀಯ ತಜ್ಞರ ಅಭಿಪ್ರಾಯ :# ಪೋಸ್ಟ್‌ಗ್ರಾಜುಯೇಟ್ ಇನ್‌ಸ್ಟಿಟ್ಯೂಟ್ ಆಫ್ ಚೈಲ್ಡ್ ಹೆಲ್ತ್, ನೋಯ್ಡಾದ ಡಾ. ಸತ್ಯಂ ಅರೋರಾ ಅವರು ಇದನ್ನು “ಥಲಾಸೆಮಿಯಾ ಚಿಕಿತ್ಸೆಯಲ್ಲಿ ಕ್ರಾಂತಿಕಾರಿ ಬದಲಾವಣೆ” ಎಂದು ವರ್ಣಿಸಿದ್ದಾರೆ. ಒಂದೇ ಮೌಖಿಕ ಮಾತ್ರೆಯ ಮೂಲಕ ರೋಗ ನಿರ್ವಹಣೆಯ ಸಾಧ್ಯತೆ ಈ ಔಷಧಿ ನೀಡುತ್ತದೆ ಎಂದು ಅವರು ತಿಳಿಸಿದ್ದಾರೆ.# ಹೆಮಟಾಲಜಿಸ್ಟ್ ಡಾ. ರಾಹುಲ್ ಭಾರ್ಗವ ಅವರ ಪ್ರಕಾರ, ಇದು ಕೇವಲ ಲಕ್ಷಣಗಳನ್ನು ನಿಯಂತ್ರಿಸುವುದಕ್ಕಿಂತ ಮುಂದೆ ಹೋಗಿ, ರೋಗದ ಮೂಲ ಕೋಶಮಟ್ಟದ ಸಮಸ್ಯೆಯನ್ನು ಪರಿಹರಿಸುವ ಮೊದಲ ಔಷಧಿಯಾಗಿದ್ದು, ರೋಗಿಗಳ ಜೀವನಮಟ್ಟದಲ್ಲಿ ಮಹತ್ತರ ಬದಲಾವಣೆ ತರಬಹುದು.* ಭಾರತಕ್ಕೆ ವಿಶೇಷ ಮಹತ್ವ: ಭಾರತದಲ್ಲಿ ಜಗತ್ತಿನ ಒಟ್ಟು ಥಲಾಸೆಮಿಯಾ ರೋಗಿಗಳಲ್ಲಿ ಸುಮಾರು ಒಂದು-ಎಂಟು ಭಾಗ ರೋಗಿಗಳು ಇದ್ದಾರೆ. ಈ ಹೊಸ ಮೌಖಿಕ ಚಿಕಿತ್ಸೆ ರಕ್ತದ ಬೇಡಿಕೆಯನ್ನು ಕಡಿಮೆ ಮಾಡುವುದರೊಂದಿಗೆ, ರಕ್ತ ವರ್ಗಾವಣೆಯಿಂದ ಉಂಟಾಗುವ ಸಮಸ್ಯೆಗಳನ್ನು ತಗ್ಗಿಸಿ, ದೀರ್ಘಕಾಲೀನ ಆರೋಗ್ಯ ಫಲಿತಾಂಶಗಳನ್ನು ಉತ್ತಮಗೊಳಿಸುವ ನಿರೀಕ್ಷೆ ಇದೆ. ರೋಗಿಗಳ ಹಕ್ಕುಗಳಿಗಾಗಿ ಹೋರಾಡುವ ಸಂಘಟನೆಗಳು ಭಾರತದಲ್ಲಿಯೂ ಶೀಘ್ರ ಲಭ್ಯತೆ ದೊರಕಲಿ ಎಂದು ಆಶಿಸುತ್ತಿದ್ದು, ಇದನ್ನು ರೋಗಿ ಕೇಂದ್ರಿತ ಮತ್ತು ದೀರ್ಘಕಾಲಿಕ ಚಿಕಿತ್ಸೆಯತ್ತ ದೊಡ್ಡ ಹೆಜ್ಜೆಯೆಂದು ಪರಿಗಣಿಸುತ್ತಿವೆ.
